Background: Il Fingolimod è attualmente l’unico farmaco ad alta efficacia approvato per il trattamento della Sclerosi Multipla in età pediatrica (POMS). Il Natalizumab, invece, è utilizzabile off label solo nei casi in cui il Fingolimod sia controindicato, mal tollerato o non si sia mostrato efficace.
Obiettivi: Confrontare l’efficacia e la sicurezza di Natalizumab e Fingolimod nella POMS attraverso l’analisi di pazienti con caratteristiche cliniche e demografiche comparabili (tempo dall’esordio, EDSS, numero di ricadute, precedenti terapie di modifica del decorso).
Metodi: Studio multicentrico osservazionale longitudinale retrospettivo-prospettico dalla durata di 18 mesi, in cui abbiamo preso in considerazione i criteri clinici (il verificarsi di ricadute cliniche, la progressione della disabilità fisica (EDSS), la valutazione neuropsicologica (mediante il Symbol Digit Modalities Test (SDMT)), l’attività radiologica di malattia (nuove lesioni T2 o lesioni captanti il gadolinio) e switch terapeutico per inefficacia o eventi avversi.
Risultati attesi: In considerazione della elevata attività di malattia che caratterizza le POMS, il nostro studio fornirà elementi essenziali per la scelta terapeutica, individuando i fattori clinici, neuropsicologici e radiologici che possono predire la risposta a Natalizumab e/o Fingolimod.
Impatto scientifico: Ad oggi, manca uno studio comparativo con gruppi bilanciati e disegno prospettico di real-life sull’efficacia di Fingolimod e Natalizumab in POMS. Questo confronto potrebbe guidare meglio i clinici nella scelta farmacologica della terapia modificante il decorso nei pazienti POMS, contribuendo inoltre all’approvazione del Natalizumab come terapia principale di II linea nella POMS ad alta attività di malattia, nel caso si dimostrasse superiore al Fingolimod.